一支特效的救命藥，國外只賣41澳元（約合205元人民幣），國內要賣70萬？

最近，一個自媒體發(fā)布的“求藥”信息受到了廣泛的關注。

文章稱，湖南一剛滿1歲男嬰因患上罕見病“脊髓型肌萎縮（SMA）”躺在醫(yī)院9個多月，急需特效藥救命，而特效藥諾西那生鈉注射液一支就需70萬元人民幣。這讓家境普通的男孩家庭瀕臨絕望。

諾西那生鈉注射液。圖據美通社

這究竟是什么藥？為何國內外差距這么大？

看到網上的“求藥”信息，為了弄清楚諾西那生鈉在國內的定價情況，廣東一位母親歐陽女士向國家藥品監(jiān)督管理局提交了公開諾西那生鈉定價等相關信息的申請。

提交的公開信息申請表

除了這位市民，還有一名律師也曾以此方式向國家藥監(jiān)局申請公開相關定價信息，國藥監(jiān)對此回復這名律師稱，該藥品的定價不屬于國藥監(jiān)的受理范圍，建議向國家發(fā)改委申請信息公開，同時也表示藥品定價乃是市場行為。

“脊髓性肌萎縮癥”是什么病？

諾西那生鈉注射液是什么藥？

為何藥價如此昂貴？

該藥在國內外市場真的售價懸殊嗎？

國內患者用藥價格是否有望下降？

 

焦點一：脊髓性肌萎縮癥是什么��？

據國家兒童醫(yī)學中心、北京兒童醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）對兒童是一種致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過2歲；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎并發(fā)癥；Ⅲ型雖然不會影響壽命，但患者會全身無力，給其和家庭造成巨大的疾病負擔和精神痛苦。

湖南省兒童醫(yī)院神經內科副主任醫(yī)師吳麗文稱，這種疾病以脊髓和下腦干中運動神經元變性、丟失為特征，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。

專家表示，我國SMA在新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前約有SMA患者3萬多名，但新生兒中的致病基因攜帶率約為1/50，危險性很高，因此進行大規(guī)模產前篩查非常重要。

焦點二：諾西那生鈉注射液是什么藥？

諾西那生鈉注射液（Nusinersen）是全球首個獲批的SMA治療藥物，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區(qū)獲批，并在40多個國家和地區(qū)獲得了報銷。

專家介紹，諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸治療藥物，也是國內首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物。醫(yī)生通過鞘內注射（通過腰穿將藥物注射到體內）的方式，給患者用藥。

吳麗文告訴記者，患兒在確診后需盡早用藥：第一年需要注射6次藥物，頭2個月需注射4針；之后每4個月需注射1針。

吳麗文說，部分患兒在注射用藥后，運動能力有一定程度恢復。湖南一名2歲11個月大的患兒諾諾今年5月開始注射該藥，目前已注射4次。治療后，諾諾的運動能力得到較好恢復。

“從治療上來講，諾西那生鈉注射液的確有用，但并不能完全逆轉病情。”呂俊蘭提醒稱。

焦點三：為何藥價如此昂貴？

記者了解到，諾西那生鈉注射液于2019年被批準進口上市，目前未納入醫(yī)保，由患者自費承擔。在國內，該藥每單位價格為69.97萬元。

根據2019年新修訂的藥品管理法，藥價不再由政府定價，而以市場調節(jié)為主，通過醫(yī)保集中招標采購來發(fā)揮作用。南開大學法學院副院長、藥品法專家宋華琳說，罕見病患者人數少，具有臨床不確定性，因此藥物研發(fā)成本高，藥品價格昂貴。個別藥企往往由于技術領先獲得定價優(yōu)勢地位，這并不一定違反我國反壟斷法或藥品監(jiān)管相關法律法規(guī)。

他認為，罕見病進醫(yī)保屢屢引發(fā)關注的深層原因，是由于目前醫(yī)保類型能涵蓋的罕見病種類有限，且我國現階段商業(yè)醫(yī)保仍有待完善，罕見病患者的醫(yī)療需求難以完全滿足。

焦點四：該藥在國內外市場是否售價懸殊？

真相：41澳元是醫(yī)保報銷后的價格

網絡傳言該藥“在澳洲售價僅41美元，約合人民幣280元”“在日本近乎免費”，并稱“我們的醫(yī)院暴利居然到了如此駭人聽聞的程度”等。

記者核實發(fā)現，所謂的41美元實則是41澳元。而這款藥賣41澳元是有“前提”的。

據澳大利亞藥品福利計劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）官網的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元（約合55萬元人民幣），患者自付費用為41澳元。

也就是說，41澳元（約合205元人民幣）不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格，而是政府報銷后的自費價格。

△澳大利亞藥品福利計劃官網顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，患者自付單支費用為41澳元。

另據記者了解，日本不久前將相關藥物納入醫(yī)療保障范圍，患者只需按該國整體醫(yī)保政策承擔相對低廉的費用。但該藥物本身仍為高價藥。

記者還發(fā)現，全球將該藥納入公費醫(yī)保的國家有限。在美國，該藥每支售價12.5萬美元。在加拿大，一位當地居民告訴記者，就職公司為其購買了商業(yè)保險之后，使用該藥也需自費支付5700多美元每單位，并不便宜。據悉，大部分歐洲國家未將其納入公費醫(yī)保范圍。

而在中國，剛引進不久的諾西那生鈉注射液目前仍屬于自費藥物。

8月6日，諾西那生鈉注射液的研發(fā)和制造商渤健（BioGen）在微信公眾號“渤健生物”上發(fā)表聲明：

“根據國家相關規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。”

“渤健生物”微信公眾號聲明

諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，在每個國家的價格存在一定出入，該藥目前在國內處于市場壟斷的情況，價格一直居高不下，也曾在各國受到過“價格過高”的批評。

焦點五：國內患者用藥價格是否有望下降？

醫(yī)保局：已被納入醫(yī)保談判日程

專家表示，因罕見病發(fā)病率低，藥品用量極少，價格昂貴，一一納入帶量采購實現降價難度不小。如何減輕這類患者的醫(yī)療費用壓力，目前仍是個難題。

記者了解到，2019年中國初級衛(wèi)生保健基金會啟動了“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”，為符合項目申請條件的患者提供援助藥物�；純杭覍倏梢陨暾垍⒓釉�助項目，第一年大概能以140萬元價格注射6支原價每支70萬元的藥物。

專家表示，希望有關部門能夠研究辦法，通過醫(yī)保等綜合手段切實減輕該病患者的醫(yī)療負擔。改善罕見病患者治療與生存狀況需要國家、社會組織、醫(yī)療機構和患者共同努力。

多名專家認為，高價罕見病藥產生有其特殊性，目前無論是用集中采購談判還是納入醫(yī)保方式，推動其降價均有現實困難。

湖南省衛(wèi)生部門相關負責人表示，此前一些罕見病用藥問題得以成功解決，是因為我國人口基數大，部分病種的罕見病患者并不“罕見”，醫(yī)保部門可以利用以量換價等價格談判手段，促成企業(yè)降價，與現行保障制度形成共同利益。但從長遠來看，還有很多罕見病新藥臨床總量少，很難議價。因此真正解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，需要積極發(fā)展商業(yè)保險，綜合利用慈善、救助等社會資源為患者減負，有關部門還應加快仿制藥研發(fā)和一致性評價，從根本上提高相關藥品的可及性。

據紅星新聞報道，國家醫(yī)保局信訪辦工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關藥企業(yè)談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。

但是藥物價格下不來，就沒辦法進入到醫(yī)保目錄。

為何藥企價格不下降，就無法納入醫(yī)保呢？國家醫(yī)保局信訪辦工作人員進一步向記者解釋稱，由國家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄適用于全國各地，因此需確保進入醫(yī)保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見病藥物一旦納入醫(yī)保目錄后，對于欠發(fā)達地區(qū)來說，基金用于支付高價罕見病后，其他基礎疾病可能保障不了，后續(xù)還可能會造成地方經濟壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價格談下來。”