首個國產(chǎn)干細(xì)胞藥品獲批 “萬能神藥”挑戰(zhàn)未盡

“今天非常高興，要和大家聊一聊整個細(xì)胞治療界的兩件大事。”近日，活躍于社交媒體平臺的華大集團(tuán)“網(wǎng)紅CEO”尹燁發(fā)布一條視頻，其中提及美國和中國先后批準(zhǔn)一款干細(xì)胞治療藥物上市。他表示，整個細(xì)胞研究領(lǐng)域由此“從細(xì)胞療法進(jìn)入了細(xì)胞藥品的時代”。

2025年1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（以下簡稱“鉑生生物”）申報的艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主�。╝GVHD）。這是國內(nèi)首個獲批上市的干細(xì)胞療法產(chǎn)品。

據(jù)鉑生生物方面介紹，艾米邁托賽注射液是一款人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射劑，前后歷經(jīng)十余年研發(fā)。該公司也是國內(nèi)首家獲得干細(xì)胞藥品生產(chǎn)許可證的企業(yè)。對于產(chǎn)品獲批后相關(guān)生產(chǎn)及銷售等安排，《中國經(jīng)營報》記者致電致函鉑生生物方面，相關(guān)負(fù)責(zé)人表示采訪函收悉，但截至發(fā)稿未作出回應(yīng)。

干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)界有“萬用細(xì)胞”之稱，在細(xì)胞替代、組織修復(fù)、疾病治療等方面具有巨大潛力。根據(jù)弗若斯特沙利文發(fā)布的研報，干細(xì)胞治療產(chǎn)品已在眾多疾病領(lǐng)域展現(xiàn)出驚艷的治療效果。值得注意的是，基于干細(xì)胞藥物的醫(yī)療潛力和市場前景，入局這一賽道的企業(yè)日益增加，與此同時，市場亂象亦隨之而來。

研究仍在推進(jìn)

2024年12月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法產(chǎn)品Ryoncil上市，用于治療2個月及以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主�。⊿R-aGVHD）。這是首個獲FDA批準(zhǔn)上市的MSC療法產(chǎn)品。中國緊隨其后，批準(zhǔn)艾米邁托賽注射液成為國內(nèi)首個上市的干細(xì)胞藥物。

根據(jù)公告，艾米邁托賽注射液獲批的適應(yīng)證——移植物抗宿主病是異基因造血干細(xì)胞移植后，來源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，表現(xiàn)為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥、纖維化等。國家藥監(jiān)局方面在公告中指出，艾米邁托賽注射液的上市為相關(guān)患者提供了新的治療選擇。

上述消息一出，鉑生生物成為市場關(guān)注的焦點(diǎn)，但有關(guān)該公司的公開信息并不多。記者同時注意到，產(chǎn)品獲批后，鉑生生物才公開了自己的官網(wǎng)，其停更超過兩年的官方微信公眾號也終于有了新動態(tài)，內(nèi)容自是產(chǎn)品獲批上市的消息。工商資料顯示，鉑生生物成立于2010年，法定代表人為陳文欣，董事長及受益所有人為陳曉穎。2024年12月，鉑生生物注冊資本從1.14億元增至5億元。

鉑生生物官網(wǎng)顯示，公司成立就開始從事干細(xì)胞基礎(chǔ)和臨床研究，2018年向CDE（國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心）提交干細(xì)胞備案臨床研究報告，CDE同意直接開展II期臨床試驗(yàn)；2020—2022年，公司啟動并完成隨機(jī)雙盲安慰劑對照多中心II期臨床試驗(yàn)，2023年啟動III期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)；2024年完成III期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)，并獲得全國首張干細(xì)胞藥物生產(chǎn)許可證。

記者注意到，此次艾米邁托賽注射液是附條件獲批。根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》，對附條件批準(zhǔn)的藥品，藥品上市許可持有人應(yīng)當(dāng)采取相應(yīng)風(fēng)險管理措施，并在規(guī)定期限內(nèi)按照要求完成相關(guān)研究；逾期未按照要求完成研究或者不能證明其獲益大于風(fēng)險的，國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門應(yīng)當(dāng)依法處理，直至注銷藥品注冊證書。

Insight數(shù)據(jù)庫顯示，艾米邁托賽注射液早在2013年3月就已經(jīng)在國內(nèi)提交IND（臨床試驗(yàn)申請），直至2020年6月才首次公示臨床試驗(yàn)。該品種目前已完成II期臨床試驗(yàn)，III期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

賽道競爭激烈

值得注意的是，艾米邁托賽注射液與美國獲批產(chǎn)品Ryoncil均為間充質(zhì)干細(xì)胞療法產(chǎn)品，這是目前干細(xì)胞療法中最為熱門的分類。Insight數(shù)據(jù)庫顯示，目前全球已有655個間充質(zhì)干細(xì)胞項(xiàng)目進(jìn)入臨床研發(fā)階段，在各類干細(xì)胞療法中遙遙領(lǐng)先。

值得一提的是，就在2025年1月2日晚間，中源協(xié)和（600645.SH）宣布其在研干細(xì)胞藥物VUM03注射液取得CDE簽發(fā)的臨床試驗(yàn)申請受理通知書，該藥品是一款人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細(xì)胞注射液。根據(jù)公告，該產(chǎn)品在國內(nèi)研發(fā)進(jìn)展最快的同類藥物處于臨床試驗(yàn)階段。

2025年1月3日，中源協(xié)和盤中股價上漲接近10%，截至當(dāng)日收盤報收20.63元/股，漲幅5.63%。對于國家已經(jīng)批準(zhǔn)首個干細(xì)胞藥物上市將對公司在研產(chǎn)品帶來哪些影響的問題，記者就此聯(lián)系采訪中源協(xié)和方面，但截至發(fā)稿未能獲得相關(guān)回應(yīng)。

財報顯示，中源協(xié)和是國內(nèi)最早運(yùn)營臍帶血造血干細(xì)胞庫的上市公司。目前A股上市公司擁有造血干細(xì)胞庫牌照的僅有2家，中源協(xié)和是其中之一。值得注意的是，中源協(xié)和參股子公司與首都醫(yī)科大學(xué)共同申報的人牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液是國內(nèi)首個獲得IND受理的干細(xì)胞新藥，這也是中源協(xié)和目前在研進(jìn)度最快的干細(xì)胞藥物。2024年12月，中源協(xié)和在投資者互動平臺上透露，人牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液已進(jìn)入Ⅱ期臨床試驗(yàn)，正處于患者入組階段。

一方面，近幾年間充質(zhì)干細(xì)胞新藥申報藥物數(shù)量增長較快，進(jìn)展不斷加速。中源協(xié)和2024年半年報顯示，根據(jù)CDE網(wǎng)站統(tǒng)計，從2018年到2024年7月底，間充質(zhì)干細(xì)胞新藥IND申請獲得受理的共計111個，IND獲批的83個，進(jìn)入臨床的60個，涉及自身免疫性、呼吸系統(tǒng)、骨關(guān)節(jié)、消化系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)等多種疾病。

另一方面，就艾米邁托賽注射液獲批的適應(yīng)證aGVHD來看，根據(jù)澤輝生物科技有限公司招股書，截至2024年9月21日，中國有5個用于治療aGVHD干細(xì)胞藥物正在臨床開發(fā)中。aGVHD的治療存在長期未滿足的臨床需求。